益生菌从广义角度理解，包括了狭义的益生菌和延伸特定医学应用的活菌药物，但是随着人体微生物组与健康和疾病关系的揭示，我们有必要对益生菌与活菌药物进行严格的区分，以免名词使用上的混淆而导致媒体和公众对益生菌的误解。
在ISAPP的共识中，发酵食品中的微生物不能直接称为益生菌，肠道中的有益菌、粪菌移植物及相关制品也未纳入当前益生菌概念。同时指出，以上食品或制品中的有益微生物，只有在进行分离鉴定、安全评价及功能试验之后符合益生菌概念的，才能称为益生菌。
2001年，世界粮农组织(FAO)和世界卫生组织(WHO)对益生菌做了如下定义：益生菌是活的微生物，当摄入充足的数量时，对宿主产生健康益处。
国际益生元与益生菌科学协会(ISAPP)在2014年发表的共识中继续认可FAO/WHO的定义，并强调了益生菌菌株鉴定和安全性评价的重要性。
活菌药物的定义
活菌药物，也称为活菌制剂或活体生物药(LBP）,是利用正常微生物或促进微生物生长的物质制成的活的微生物制剂。
美国FDA给LBP的定义是包含活的微生物如一些细菌，并能够预防、治疗或治愈某种疾病，而不是疫苗。
活菌药物主要是活性菌，同时也含有死菌及其代谢产物。活菌制剂可分为原生菌制剂和共生菌制剂，原生菌所使用的菌株来自于人体肠道内的原籍菌群，通过补充原生菌发挥作用，如双歧杆菌和乳杆菌等；
共生菌制剂指菌株来自于人体肠道之外，与人体肠道细菌共生，能够促进人体细菌的生长与繁殖或直接发挥作用，如枯草芽孢杆菌等。
益生菌与活菌药物研究及应用建议
按照定义，益生菌需要经过体内外的实验证明其对人体有益的作用，如果声称对疾病的效果，需要正规注册的临床试验证据；且后者如果按照活菌药物研发要求申报食药监管部门允许的临床试验，确实获得批准后，方可作为活菌药物应用。
益生菌需要有明确的来源、体内外功能验证数据齐全、至少有一个正规注册的临床试验的证据，且益生菌需要精确到株的水平，不能泛泛的指某个种。